贾主任：

行业前景

国家和各地政府政策支持。我国自2016年启动“干细胞及转化研究”重点专项，国拨26.4亿资助了136个干细胞研究项目，其中2020年国家发放2.4亿支持15项项目。全国各地区纷纷落实干细胞发展措施，为干细胞的临床应用转化构筑起更多可能，人类也在认识生命科学的同时不断向着更深远的科学发展。

干细胞药品监管形成。从2015年国药监发布的《干细胞临床研究管理办法（试行）》、《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》和《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》等干细胞临床转化文件，到2020年-2021年《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》、《药品生产质量管理规范（2010年修订）》-生物制品附录等文件发布，干细胞更趋于“药品”管理，完善干细胞技术临床转化的规范性和合法性，促进细胞治疗临床研究和转化应用，推动产业发展。未来随着监管政策的细化以及相关药品的获批上市，我国干细胞产业的市场潜力巨大。

干细胞技术不断创新。面对干细胞中下游产业的发展需求，传统条件下干细胞扩增程度有限并无法保证充足的临床输注数量，而且其生物学特性及治疗潜能也将逐渐丧失。如何构建支持干细胞体外扩增和干性维持的培养载体并研制规模化干细胞扩增设备，建立临床级干细胞规模化制备生产工艺，从而实现干细胞的规模化生产，获得符合质量和安全要求的标准化临床级干细胞，是规范化开展干细胞疾病治疗的基本条件。干细胞规模化生产的开发是干细胞临床广泛应用的突破口，也是平衡干细胞产业链发展的重要一环。

贾主任：

干细胞转化进展

截至2021年11月，干细胞临床研究备案项目达到111个。国内已批准成立的干细胞临床研究备案机构140家。目前共有28个细胞新药项目获得国家临床默示许可。包括是胎盘、脐带、骨髓、牙髓、宫血、异体/自体脂肪来源的间充质干细胞等，适应证包括了膝骨关节炎、类风湿关节炎、糖尿病足溃疡、银屑病、肺纤维化、肝衰竭、卒中、急性呼吸窘迫综合征、牙周炎、克罗恩病和GvHD等。作为当今再生医学中最常用的干细胞类型，间充质干细胞市场有着巨大的增长潜力。此外成体干细胞因分化增殖能力有限，难以规模化生产，且不同供者细胞的特性差异大，生产工艺及质量标准难以统一。而多能干细胞不同批次产品来源于同一种子细胞，且增殖分化能力强，体外培养和诱导分化技术的发展推动实现了多能干细胞定向分化成功能细胞，使干细胞按照质量可控的标准化、规模化药物生产成为可能。相较于成体干细胞，多能干细胞有着批间稳定、可控的成药潜能。多能干细胞可以无限复制并分化成各种功能细胞，如iPSCs在不同环境下可以成功地分化出心肌细胞、神经干细胞、视网膜色素上皮、胰岛细胞等，可用于多种疾病的治疗。

临床价值

用于难治疗性疾病：干细胞疗法是干细胞研究中最重要的一个方面。干细胞的多向分化以及免疫调节功能，给一些目前仍无法获得理想治愈效果的病症，如心力衰竭、糖尿病、骨关节炎、帕金森综合症等带来了新的希望。

实现多器官的再生：干细胞是一类具有自我更新复制以及多向分化潜能的细胞群体，在特定的条件下，它能够分化成为机体各个组织和器官所需的各种类型的细胞。2020年9月，日本东京医科齿科大学的研究人员与美国研究者合作，利用诱导多能干细胞（iPSCs），成功培育出了肝脏、胆管和胰脏三种迷你器官。利用干细胞进行器官再生又向前迈进了一步。

延缓衰老进程：近年来的多项研究结果也证实了干细胞在美容抗衰老方面的巨大潜能。干细胞用于皮肤再生、烫伤修复、抗老祛皱等方面的研究不断取得相关研究进展，干细胞技术成为了美容抗衰老行业名副其实的黑科技。

贾主任：

质量检验审核：放行检验是对每一批次干细胞制剂，在临床应用前所进行的相对快速、简化、准确的检测，目的在于快速验证细胞质量，排除细胞制备操作中的污染风险，从而保证其干细胞制剂临床应用的安全性。检测周期较长的项目不适用于放行检验，因此在临床使用前首先需对干细胞进行全面的质量检验，质量检验通过后方可进行干细胞制剂的放行检验。

检测项目：放行检验主要检测制剂的细胞属性和微生物安全性，检测项目包括细胞计数和存活率检测，无菌实验、支原体检验、内毒素检验。为满足放行检验需尽量缩短检测时间的要求，上述检测项目应不断开展并应用快速稳定的检测方法，并同时采用标准方法进行比较验证。快速放行检验结果符合相关规定后可对细胞进行放行。

确保检测结果的可靠有效：检验机构应当设立独立的质量管理部门，履行质量保证和质量控制的职责。建立和实施明确的人员管理程序，对检测人员资格确认、任用、授权和能力保持等进行规范管理；检测所使用的主要仪器设备应定期进行校准和维保，检测所需试剂在每批次使用前应进行有效验证，保证仪器设备、试剂符合检测要求；控制检测环境，不能在超出检测要求的温湿度和洁净级别环境下进行检测；为规范检验流程，检测前对样本进行查看，对符合检测要求的样本进行检测，检测过程按照标准操作规程进行，检测后出具检测报告。

不合格样本的处理：检测不合格样本结果上报，由检验机构质量管理负责人对检测结果进行评估，若检测结果无效，需进行复核检测，若检测结果有效，检测机构发放干细胞制剂不符合放行标准检验报告，由临床研究者对不合格样本进行处理。

样本溯源：建立检测样本标识系统，在样本运输、接收、检验、报告过程中准确记录，确保样本的可溯源性。

贾主任：

上海市东方医院（同济大学附属东方医院）自2012年起即启动干细胞临床转化之路，先后经过上海张江国家自主创新示范区“干细胞转化医学产业基地”的一期和二期建设，逐步建成了干细胞领域产、学、研、临床转化的闭环体系，并进一步完善“政产学研医资介”全贯通产业链。其特色及优势主要体现在以下方面：

1. 组织架构高效合理：由刘中民教授（院长）担任基地主任负责干细胞基地各项工作，邀请国内干细胞领域顶尖学者担任理事会理事。基地设立基地办公室，负责全院干细胞相关研究的组织、协调、管理与服务，下设多个功能实体平台，涵盖干细胞存储（生物样本库）、干细胞基础研发（再生医学研究所）、干细胞制备质检（GMP实验室）、临床前研究（大动物中心）、临床研究级转化（干细胞临床诊疗工程研究中心）等全流程服务体系，各平台通过国内领先的集五位一体的干细胞全流程一体化信息管理系统，实现各个模块的互联互通，对干细胞临床研究的各个环节实现了高效管理。

2. 建立了完善的干细胞临床研究全生命周期质量控制标准体系：在干细胞制备质检方面，围绕生产制备、质量控制、风险防控、原材料管理等方面制定了标准化操作流程（SOP）百余份；重点打造了涵盖“三级标准、五大功能”的临床级干细胞资源库（种子细胞库、主细胞库、工作细胞库、细胞产品库、第三方细胞储存库），已制定《干细胞库运行质量管理规范》《干细胞库质量手册》等管理制度；在出入库管理方面，建立了全方位管理干细胞的入库、出库、物流、研发、存储等过程的全面管理规范，包括：干细胞研究伦理审查体系、材料转移协议（MTA）、干细胞资源共享机制等文件。

3. 发布标准和规范，引领行业发展：截止目前，基地先后发布了《干细胞制备与质检行业标准（试行）》、《干细胞制剂放行检验规范（试行）》、《干细胞临床研究信息管理规范（试行）》等行业标准或规范，在行业内产生了巨大影响。此外，基地还建立了伦理审查标准和规范，具体包括完成《公立医院干细胞临床研究伦理管理状况与规范研究报告》、《跨区域、跨平台组织干细胞和病理组织样本库伦理管理标准操作规程》、《跨区域、跨平台组织干细胞和病理组织样本库伦理管理规范》的撰写，并在《中国医学伦理学》、《医学与哲学》等核心期刊上发表论文6篇。

4. 积极开展对外服务，推动跨地区干细胞产业发展：作为干细胞领域先行者，基地积极推广对外服务，还支撑多地干细胞工程中心建设，牵头建设海南省干细胞工程研究中心，联合建设山东省干细胞与再生医学技术创新中心等，支撑和助力国家人口健康重大发展战略。并为中科院、清华大学、浙江大学等临床级种子细胞和新药申报服务。

贾主任：

纵观全球，干细胞产业市场份额大多由欧美、日、韩等发达国家占据。目前国际上已有13种干细胞产品上市，主要用于心血管疾病、自身免疫性疾病、骨关节炎、复杂性肛瘘和移植物抗宿主病等疾病治疗。虽然在前沿基础研究领域取得了一些成绩，但我国尚无1种干细胞产品获批上市，干细胞产业化已然处于落后局面。因此，大力推进干细胞产业化，以满足临床转化和应用需求，对于抢抓新一轮生物医药领域产业变革和历史发展机遇，改变干细胞产业“跟跑”的被动局面,具有重大现实意义。

如何加快推进我国干细胞产业化发展及突破产业化瓶颈，这里我以医疗机构和企业为视角，建议充分发挥医疗机构作为干细胞临床研究主体及企业作为干细胞产业化主体作用，合法化、规范化和标准化（三化)开展干细胞及转化研究。在项目研究过程中，医疗机构和企业实施双备案、双审查和双培训（三双)，同时加强科研与临床结合、临床与企业结合、企业与市场结合（三合)等“产学研医资介”多方位合作，推进干细胞产业化。

同时，发挥干细胞行业协会和产业联盟的作用，加快干细胞产品及衍生产品的研制、转化与应用，推进我国干细胞产业由上游、中游到下游的转变，并使相关配套产业协调发展，对于抢抓新一轮生物医药领域产业变革和历史发展机遇,抢占国际干细胞产业制高点，助力国家发展战略，具有现实意义。