胶质母细胞瘤(GBM)是中枢神经系统最常见、最具侵袭性的原发性肿瘤，尽管经过强化治疗，预后仍极差。GBM 的特点是表现出侵袭性增殖和高度侵袭性，且死亡率高。

它可以扩散到脊髓和大脑的其他部位，这对当前的治疗提出了巨大的挑战。GBM 治疗的临床现状令人沮丧，迫切需要对疾病进展的分子机制有新的了解。

近日，Kazia Therapeutics宣布，旗下Paxalisib对比标准治疗（SOC）用于胶质母细胞瘤的II/III期GBM-AGILE研究取得了积极结果，达到了总生存期（OS）这一主要终点，非甲基化的新发胶质母细胞瘤（NDU）患者的总生存期有临床意义的改善。

初步分析显示，Paxalisib组NDU患者（n=54）的中位OS为14.77个月，而标准治疗组中位OS为13.84个月。在预先指定的二次分析中，Paxalisib组（n=54）中位OS延长至15.54个月，而对照组（n=46）则减至11.89个月；同时，预先指定的敏感性分析也显示出相似的中位OS差异，两组分别为15.54个月、11.70个月。

在该研究中，Paxalisib耐受性良好，未发现新的安全信号。此外，研究还显示，在复发病人中，Paxalisib并未展现出优效性，患者中位OS为8.05个月（n=100），而对照组患者9.69个月（n=113）。

基于这项研究的结果，Kazia表示将与FDA讨论是否合适加速批准Paxalisib上市。受此消息影响，该公司股价大涨332%。

早在2021年3月，先声药业便与Kazia Therapeutics签署了独家许可协议，引进Paxalisib在大中华地区（中国大陆、香港、澳门和台湾）所有适应症的开发和商业化的权益。根据协议约定，先声将负责Paxalisib在大中华地区的开发、注册及商业化，Kazia Therapeutics将获得首付、里程碑付款及在中国的销售分成。 

2022年8月1日，Kazia宣布旗下胶质母细胞瘤候选药物Paxalisib未能满足进入大型关键GBM临床试验第二阶段的“预先定义的标准”，受此消息影响，Kazia的股价大跌近53%，并且陷入了持续震荡下跌的泥潭。

Kazia翻盘的背后，也有先声药业的身影。

2021年3月底，先声药业引进了Paxalisib（先声药业研发代码：SIM0395 ）在大中华地区（中国大陆、香港、澳门和台湾）所有适应症的开发和商业化的权益。同年年底，Paxalisib在国内获批进入临床阶段。

本次Paxalisib海外临床2/3期试验的成功证明了先声药业BD独到眼光，也是其强大BD能力的缩影。

江苏先声药业成立于1995年，成立之时主要从事药品的销售、营销及经销。2007年，先声药业作为中国首家生物和化学制药公司在纽约证券交易所上市，也曾以超10亿美元的市值，刷新亚洲化学生物药企的IPO记录。

然而，此后的一些变化使其选择在2013年完成私有化。在仿制药时代，凭借着一体化优势，先声药业的产品在整个医药市场占据了重要的市场份额。但因传统仿制药企的标签，市值长期被低估，市盈率长期低于20倍。

先声药业能够在较短的时间内迅速实现创新转型，与其积极的BD策略息息相关。

近年来，先声药业高度重视BD投入，已成为国内BD领域进展最快的药企之一。其BD团队覆盖了中国、美国、加拿大、英国、德国、日本、韩国等多个国家，管理超过35家全球合作伙伴联盟。全球BD&L主管Kevin Oliver在默沙东有9年的BD&L和引进/对外授权经验，在诺华有6年BD&L/并购领导经验。

从BD策略来看，主要寻找处于临床后期且竞争格局较好的品种，以及处于临床早期且拥有确定的PK/PD数据或FIC/BIC潜力的品种。

2023年7月，先声药业与瑞士Idorsia公司合作的新型抗失眠药物盐酸Daridorexant片获准临床试验；2024年5月30日，先声药业宣布，Daridorexant用于治疗中国失眠患者的III期临床试验已达到主要研究终点。

2023年8月，先声药业与凌科药业合作的选择性JAK1抑制剂LNK01001，在治疗强直性脊柱炎的II期临床试验取得主要研究积极结果数据（积极顶线数据）。

2023年8月，先声药业子公司先声再明与迈博药业就国产抗EGFR单克隆抗体药物CMAB009签订合作协议。根据协议条款，先声再明将获得CMAB009于中国内地的独家商业权益。2024年7月，先声药业宣布恩立妥（CMAB009）获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适应症为与FOLFIRI（亚叶酸、5FU和伊立替康）方案联合用于一线治疗RAS/BRAF基因野生型的转移性结直肠癌（mCRC）。

2024年4月，先声药业与安帝康生物宣布，双方合作的抗流感创新药玛氘诺沙韦片（ADC189）III期临床试验达到主要研究终点，显示出显著的有效性和安全性。玛氘诺沙韦片用于治疗成人及青少年甲型、乙型流感，全程口服剂量仅为“一粒”，并可在24小时内阻止流感病毒复制。

2024年7月11日，先声药业宣布，先诺欣（先诺特韦片/利托那韦片组合包装）通过国家药品监督管理局审评审批，从附条件批准转为常规批准，用于治疗轻中度新型冠状病毒感染（COVID-19）的成年患者。先诺欣成为国内首款获得常规批准的口服抗新冠病毒药物。

近一年以来，先声药业在研发和BD/合作上取得了诸多的进展，通过差异化的管线布局以及灵活的BD策略，让先声药业能更好地抓住市场空窗期，形成研发进度领先的管线。

从各角度看，先声药业都不再是过去那家以仿制药为主的传统药企，已成为真正意义上以创新驱动业绩增长的创新药企，在“BD和自研”的双轮驱动下，先声药业正在迈入创新转型密集收获期。未来，随着其创新研发能力的逐渐变现，公司的成长性将被更多的关注，估值也将向创新药企看齐。